Vutrisiran的最新消息主要包括其扩展适应症获批、显著降低ATTR-CM患者死亡和心血管事件风险、改善患者生活质量、降低胃肠道事件发生率以及在全球范围内的上市情况。以下是详细介绍：
扩展适应症获批：2025年3月，美国FDA批准Vutrisiran扩展适应症，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），旨在降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率。这是Vutrisiran继获批治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）后的又一重要进展。
显著降低ATTR-CM患者死亡和心血管事件风险：基于III期HELIOS-B研究的数据，Vutrisiran在ATTR-CM患者中展现了显著的疗效。研究结果显示，与安慰剂相比，Vutrisiran治疗使全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%，在长达42个月的随访中，全因死亡率降低了36%。此外，Vutrisiran还显著改善了患者的心功能和生活质量。
{jz:field.toptypename/}展开剩余43%改善患者生活质量：HELIOS-B研究还显示，Vutrisiran治疗可使患者在6分钟步行测试中的步行距离下降更少，堪萨斯城心肌病问卷总体评分（KCCQ-OS）的下降也更少，米兰app官网版表明患者在心功能和生活质量方面均得到了显著改善。
降低胃肠道事件发生率：最新分析结果显示，与安慰剂相比，Vutrisiran治疗与ATTR-CM患者胃肠道不良事件的减少有关。在总体人群中，胃肠道事件发生率降低了42%，在Vutrisiran单药治疗组和基线接受Tafamidis治疗的患者中也观察到了一致的结果。
全球范围内的上市情况：Vutrisiran已在超过15个国家/地区上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。随着扩展适应症的获批，Vutrisiran还将为更多ATTR-CM患者提供治疗选择。
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发布于：广东省